骨髓增殖性疾病有基因突變，蘆可替尼可以治療嗎？

中間或高危骨髓纖維化治療指南中包含蘆可替尼用藥。這是一種屬于骨纖的靶向化療用藥，在病情適合治療的情況下介入可提高總體療效以及生存質(zhì)量。

骨髓增殖性疾病有基因突變，蘆可替尼可以治療嗎？

蘆可替尼的作用機(jī)制主要是與JAK1點(diǎn)位結(jié)合，抑制整個(gè)JAK-STAT通道的活化，從而靶向性強(qiáng)行壓低該通道異常增強(qiáng)的信號(hào)，從而獲得良好的臨床療效。除了骨髓纖維化外， 蘆可替尼還可以治療其他的骨髓增殖性疾病，比如真紅，血小板增多等。

很多病友有這方面的疑問(wèn)——認(rèn)為蘆可替尼只能治療JAK2V617F突變類型。其實(shí)不是的：

由于蘆可替尼不是只能結(jié)合JAK2V617F位點(diǎn)的空間構(gòu)象抑制劑，而是通過(guò)綜合JAK1位點(diǎn)，發(fā)揮完整的抑制JAK-STAT通路的靶向藥物。因此，對(duì)于所有類型的BCR/ABL經(jīng)典型骨髓增殖性腫瘤，無(wú)論是不是JAK2V617F突變，均能獲得良好的療效。

換句話來(lái)說(shuō)就是，針對(duì)JAK12外顯子突變，CALR、MPL等突變，甚至所謂三陰性的骨髓增殖性腫瘤，均有療效。

但是！在獲取療效的同時(shí)想要完全逆轉(zhuǎn)杜絕病情最終進(jìn)展惡化的結(jié)果，蘆可替尼還無(wú)法達(dá)到。在服藥的期間，需要病人嚴(yán)格遵從醫(yī)囑，劑量合理性的服藥，做好相關(guān)的注意事項(xiàng)，提防腎損害，肝損害以及藥物所產(chǎn)生的不良反應(yīng)等。